Μερικοί γιατροί ΗΠΑ,, έγινε ο πρώτος που θεραπεύει ένα μωρό «Επαναπροσανατολισμός του DNA τουΜε άλλα λόγια, με εξατομικευμένη θεραπεία με γονιδιακή θεραπεία, έχοντας διαγνώσει ότι το παιδί πάσχει από μια σοβαρή γενετική διαταραχή που σκοτώνει περίπου τους μισούς ανθρώπους με πρώιμη παιδική ηλικία.
Οι διεθνείς ερευνητές επαίνεσαν αυτό το επίτευγμα ως ορόσημοΛέγοντας ότι αποδεικνύει τη δυνατότητα αντιμετώπισης μιας σειράς καταστροφικών γενετικών παθήσεων, αναπαράγοντας ελαττωματικό DNA αμέσως μετά τη γέννηση των παιδιών που υποφέρουν.
Σύμφωνα με το ΠαιδαγωγόςΗ Φιλαδέλφεια και οι εμπειρογνώμονες από το Παιδικό Νοσοκομείο στο Πανεπιστήμιο της Πενσυλβανίας έχουν αρχίσει να εργάζονται μόλις το αγόρι διαγνώστηκε και τελείωσε πολύπλοκο σχεδιασμό, κατασκευή και δοκιμές ασφαλείας εξατομικευμένης θεραπείας κατά τους έξι μήνες.
Το μωρό, γνωστό ως KJ, έλαβε την πρώτη δόση εξατομικευμένης θεραπείας με έγχυση τον Φεβρουάριο και δύο άλλες δόσεις τον Μάρτιο και τον Απρίλιο. Ο γιατροί Είπαν ότι ήταν ευημερούσα, αλλά θα χρειαζόταν σχολαστικό να ακολουθήσει -για όλη του τη ζωή.
Ο KJ γεννήθηκε με σοβαρότητα ανεπάρκεια στο CPS1ΕΝΑ Ασθένεια που επηρεάζει μόνο μία φορά σε 1,3 εκατομμύρια άτομα. Οι ασθενείς στερούν ένα ηπατικό ένζυμο που μετατρέπει την αμμωνία, τη φυσική υποβάθμιση των πρωτεϊνών του σώματος, στην ουρία έτσι ώστε να μπορεί να εξαλειφθεί με ούρα. Αυτό προκαλεί συσσώρευση αμμωνίας που μπορεί να βλάψει το ήπαρ και άλλα όργανα, όπως ο εγκέφαλος.
